Най-скъпото лекарство в света е одобрено за употреба в Ирландия, Белгия и Холандия
Libmeldy - лекуване за рядко заболяване, струващо 2,5 милиона евро - се предлага в Ирландия, Белгия и Холандия.
Здравните регулатори в Ирландия, Белгия и Холандия утвърдиха Libmeldy, новаторска генна терапия, което го прави най-скъпото лекарство, получило публично утвърждение в европейските страни.
Съответният народен Здравните служби утвърдиха Atidarsagene autotemcel - прочут също под марката Libmeldy - генна терапия, създадена от Orchard Therapeutics, заяви ирландският министър на опазването на здравето Стивън Донъли.
Лечението - което коства към 2,5 милиона евро на доза - ориентиран към най-тежките случаи на рядко генетично заболяване, метахроматична левкодистрофия (MLD), което предизвиква увреждане на нервните кафези.
Страните договориха по-ниска цена в самодейността Beneluxa, която включва трите страни, както и Люксембург и Австрия, които беседват непосредствено с производителя.
Окончателната цена не е разкрита само че прогнозите за понижение варират от 25 % до към 65 % в някои случаи, съгласно ирландския ефирен оператор RTE.
„ Като работим дружно през националните граници, можем да създадем жизненоважни медикаменти налични за пациентите. Да подобрим живота им, да спасим живота им, ” Франк Ванденбруке, белгийски министър на опазването на здравето и обществените въпроси.
„ Ето за какво би трябвало да си сътрудничим доста повече в Европа. Бенелукс е превъзходен образец за съдействие, с цел да можем да избегнем опълчването на страните на фармацевтични производители “, добави той.
Рядко заболяване с неприятна прогноза
MLD визира сред един на 40 000 и един на 100 000 души в Европа и Северна Америка.
При детската форма прогресията до гибел нормално настава в границите на пет до шест години, до момента в който при ювенилната форма това се случва от 10 до 20 години след началото.
Libmeldy се употребява при деца с детска до ранна ювенилна форма на болестта, съгласно.
Това е еднократна доза, която има за цел да обезпечи непрекъснато решение.
Лечението включва добиване на лични стволови кафези на пациента от костен мозък или кръв, модифицирането им, с цел да експресират верния ген, и по-късно повторното им въвеждане в кръвния поток на пациента.
Защо е толкоз скъпо?
Генната терапия включва модифициране на гените на пациента, с цел да се поправя или облекчи генетично заболяване, което изисква профилирани техники и комплицирано съоръжение.
The създаването и производството на тези лекувания са процеси с интензивно потребление на запаси.
Например, създаването на Libmeldy лиши почти 20 години с 10-годишен период сред първите изпитвания върху хора и утвърждението от EMA през 2020 година, както е обяснено от.
Това изисква принадлежности за редактиране на гени, вирусни вектори за снабдяване на гени и съоръжение за манипулиране на кафези.
Съединени американски щати също имат закони, които са в интерес на огромните фармацевтични компании и макар европейските страни " дарба за договаряне на цените, разноските могат да бъдат повлияни от по-малко контролирани пазари, съгласно испанските медии.
